Генная терапия может помочь в лечении гемофилии

Генная терапия может помочь в лечении гемофилии

Группой ученных из Великобритании и Америки удалось достичь успехов в области лечения одного из разновидностей гемофилии путем генной терапии. Об этом передает ресурс ScienceDaily. 

Ученые искали пути лечения гемофилии B, при которой нарушается выработка белка, ответственного за свертываемость крови, который носит название фаторк IX. Поскольку заболевание вызывается наследственной формой мутации в X-хромосоме, то как правило этим видом гемофилии (впрочем как и видами A и C) болеют исключительно представители мужского пола (1 на 30 тысяч человек). В нынешний момент эти формы гемофилии не лечатся, а больным приходится несколько раз в неделю вкалывать иньекции искусственного фактора IX, процесс создание которого очень долог и дорог.

Прошлые попытки облегчить симптомы гемофилии В с помощью введения измененной копии гена не дали положительных результатов. В этот раз ученые из Университетского колледжа Лондона для создания генетического материала, которые так необходим для продуцирования фактора IX, в ткани печени больного использовали аденовирус. Выбор остановили на нем, потому что несмотря на его атаку печени, он не приводит к заболеваниям и не интегрируется с ДНК.

В ходе экспериментов шести испытуемым было введено в вену на руке по иньекции с генетически модифицированным вирусом. 2 человека получили низкую дозу, 2 – среднюю, а двое – высокую дозу аденовируса. Результаты показали, что содержание фактора IX в крови возросло и было от 2 до 12 процентов. Стоит отметить, что ранее показатели опытов не достигали содержания и 1 процента.

Самый долговременный результат был у испытуемых, которым ввели высокую дозу. Содержание фактора IX в крови наблюдалось в течении полутора лет. Но не обошлось без побочных эффектов – одному пациенту пришлось пройти курс стероидов ввиду иммунной атаки организма на введенный вирус. Остальные участники исследований в гормональной терапии не нуждались.

Один из соавторов исследования – доктор Эмит Натвани заявил, что самым важным является то, что им наконец-то удалось достичь долгосрочного результата по поддержанию фактора крови на необходимом уровне.